Científicos argentinos probaron con éxito un tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal
09-06-2022 | 15:35 CientÃficos argentinos prueban con éxito un tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal VER VIDEO los resultados del tratamiento con el medicamento "Nusinersen" pueden mejorarse si se administra junto con ácido valproico, un fármaco que actualmente se utiliza para tratar casos de epilepsia. "Nosotros trabajamos en un fenómeno (celular) que se llama splicing alternativo que hace que cada gen pueda fabricar más de una proteÃna y la AME es una enfermedad que altera este mecanismo", dijo a Télam el biólogo molecular y director del proyecto de investigación, Alberto Kornblihtt . "Ya se diseñó una terapia que permite corregir ese defecto y mejorar muchÃsimo la condición de los pacientes , lo que nosotros hicimos es investigar el mecanismo en profundidad y descubrimos que agregando otro medicamento, llamado ácido valproico, el medicamento desarrollado por el uruguayo Adrián Krainer es más eficiente (en ratones)", agregó. El hallazgo fue anunciado en una conferencia de prensa en el Instituto de FisiologÃa, BiologÃa Molecular y Neurociencias (Ifibyne) de UBA-Conicet, de la que también participaron el ministro de Ciencia, TecnologÃa e Innovación, Daniel Filmus; la presidenta del Conicet, Ana Franchi; y la presidenta de Familias AME, Vanina Sánchez.La enfermedad La atrofia muscular espinal es una enfermedad neurodegenerativa infrecuente que afecta a las neuronas motoras y es causada por mutaciones en las dos copias del gen SMN1. Aunque hay diferentes tipos de AME, determinados por la gravedad de la patologÃa y el momento de aparición de los sÃntomas, esta enfermedad se caracteriza por una progresiva pérdida de la fuerza muscular y puede afectar la posibilidad de hablar, caminar, tragar y hasta de respirar.Hasta fines de 2016, los tratamientos disponibles eran únicamente de sostén , y no habÃa ninguna terapia farmacológica que permitiera frenar o ralentizar el avance de la dolencia. Esta situación cambió cuando en diciembre de aquel año la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) autorizó el uso de un medicamento conocido como Nusinersen, que luego también fue aprobado en la Argentina. "Nuestros resultados fueron obtenidas en células humanas en cultivo y en ratones modelo de la enfermedad, pero todavÃa falta que esto se pruebe en pacientes y para eso faltan ensayos clÃnicos que deben hacerse con mucho rigor", añadió Kornblihtt. Etiquetas: ciencia argentina Conicet Daniel Filmus Audio
Notas Relacionadas
El Xeneize se llevó la victoria gracias al único gol de Miguel Merentiel y le alcanzará el empate en el Morumbí para avanzar a las semifinales del certamen
El Calamar sufrió los tantos de Gustavo Nonato y Hulk en el primer tiempo. A pesar de que mejoró su imagen en el complemento, no le alcanzó y está obligado a golear en Buenos Aires
El Chacho fue contactado por un equipo importante de Sudamérica. Los detalles
Comentarios
Comentarios
Aun no hay comentarios, sé el primero en escribir uno.